
À¯Àü¼º Ç÷°üºÎÁ¾(HAE) ¹ßÀÛ ¿¹¹æ¿ä¹ýÁ¦·Î ´øÁ¦¶ó(Dawnzera, µµ´Ï´Þ·Î¼¾)ÀÌ ¹Ì±¹ ½ÄǰÀǾ౹(FDA) ½ÂÀÎÀ» ¹Þ¾Ò´Ù.
¾ÆÀÌ¿À´Ï½º(IONIS)´Â FDA·ÎºÎÅÍ 12¼¼ ÀÌ»ó À¯Àü¼º Ç÷°üºÎÁ¾ ȯÀÚÀÇ ¹ßÀÛ ¿¹¹æÄ¡·áÁ¦·Î '´øÁ¦¶ó'°¡ ½ÂÀÎÀ» ¹Þ¾Ò´Ù°í 21ÀÏ(ÇöÁö½Ã°£) ¹ßÇ¥Çß´Ù. ´øÁ¦¶ó´Â 80mg ´Üȸ¿ë ¿ÀÅäÀÎÁ§ÅÍ ÇÇÇÏ ÀÚ°¡ÁÖ»çÁ¦ÇüÀ¸·Î Åõ¿© °£°ÝÀº 4ÁÖ ¶Ç´Â 8ÁÖ·Î ±âÁ¸ Ä¡·áÁ¦ ´ëºñ Åõ¾àÀÇ ÆíÀǼºÀ» °³¼±Çß´Ù.
´øÁ¦¶ó´Â À¯Àü¼º Ç÷°üºÎÁ¾ ȯÀÚ¸¦ À§ÇÑ ÃÖÃÊÀÇ ¾ÈƼ¼¾½º ¿Ã¸®°í´ºÅ¬·¹¿ÀŸÀ̵å(ASO) ±â¹Ý RNA(¸®º¸ÇÙ»ê) Ç¥ÀûÄ¡·áÁ¦´Ù. µµ´Ï´Þ·Î¼¾Àº ÇÁ¸®Ä®¸®Å©·¹ÀÎ(prekallikrein, PKK)À» ¸¸µå´Â RNA¸¦ ¾ïÁ¦ÇØ ´Ü¹éÁú »ý¼ºÀ» ÁÙÀδÙ. PKK°¡ °¨¼ÒÇϸé Ä®¸®Å©·¹ÀÎÀ¸·Î ÀüȯµÇ´Â °úÁ¤ÀÌ Â÷´ÜµÈ´Ù. °á°úÀûÀ¸·Î À¯Àü¼º Ç÷°üºÎÁ¾(HAE)¿¡¼ ½ÇÁ¦ ¹ßÀÛÀ» ÀÏÀ¸Å°´Â ÁÖµÈ ÀÎÀÚ ºê·¡µðŰ´Ñ(Bradykinin) »ý¼ºÀ» ¾ïÁ¦ÇÏ´Â ±âÀüÀÌ´Ù.
±âÁ¸ Ä¡·áÁ¦ÀÇ °æ¿ì ºê·¡µðŰ´ÑÀ» Á÷Á¢ ¾ïÁ¦Çϰųª Ä®¸®Å©·¹ÀÎ »ý¼º °æ·Î¸¦ Â÷´ÜÇÏ´Â ¾à¹°µé·Î, ´øÁ¦¶ó´Â RNA Ç¥ÀûÄ¡·áÁ¦·Î Á» ´õ ±Ù¿øÀûÀÎ Â÷´Ü ±âÀüÀ» °®°í ÀÖ´Ù´Â Â÷º°Á¡À» °®°í ÀÖ´Ù.
½ÂÀÎÀº OASIS HAE(NCT05139810) ÁßÃß 3»ó¿¡¼ È®ÀÎµÈ ¹ßÀÛ ¾ïÁ¦ È¿°ú´Ù. 24ÁÖ °üÂû¿¡¼ 4ÁÖ °£°Ý Åõ¿©±ºÀÌ À§¾à ´ëºñ ¿ù°£ ¹ßÀÛ·ü 81% °¨¼Ò¸¦ º¸¿´°í µÎ ¹øÂ° Åõ¿© ÀÌÈÄ °¨¼ÒÀ²Àº 87%±îÁö È®´ëµÆ´Ù. Áߵ ÀÌ»ó ¹ßÀÛÀº ¾à 90% ÁÙ¾ú´Ù.
Àå±âÈ¿°ú¸¦ Æò°¡ÇÑ °ø°³¿¬Àå OASISplus 3»ó¿¡¼´Â 8ÁÖ °£°Ý±ºÀÌ ½Ã°£ °æ°ú¿¡ µû¶ó 4ÁÖ °£°Ý±º°ú À¯»çÇÑ ¾ïÁ¦ È¿°ú¸¦ º¸¿´°í 1³â ÃßÀû °á°ú µÎ Ä¡·á±º Æò±Õ ±âÁؼ± ´ëºñ ¹ßÀÛ·ü 94% °¨¼Ò°¡ °üÂûµÆ´Ù.
¶ÇÇÑ ±âÁ¸¿¡ Ä®¸®Å©·¹ÀÎ ¾ïÁ¦Á¦ ¶ó³ªµ¨·ç¸¿, C1 ¿¡½ºÅ×¶óÁ¦ ¾ïÁ¦Á¦, º£·ÎÆ®¶ö½ºÅ¸Æ®¿¡¼ ´øÁ¦¶ó·Î Ä¡·áÁ¦¸¦ ¹Ù²Û ȯÀÚÀÇ °æ¿ì 16ÁÖ°£ Æò±Õ ¹ßÀÛ·üÀÌ ±âÁ¸ ¿¹¹æ¿ä¹ýÀ» Áö¼Ó Åõ¾à¹Þ´Â ȯÀÚ±º ´ëºñ 62% °¨¼ÒÇß°í ȯÀÚ 84%°¡ ´øÁ¦¶ó¸¦ ¼±È£Çß´Ù.
¾ÈÀü¼ºÀº Àü¹ÝÀûÀ¸·Î ¾çÈ£Çß´Ù. °¡Àå ÈçÇÑ ÀÌ»ó¹ÝÀÀÀº ÁÖ»çºÎÀ§ ¹ÝÀÀ, »ó±âµµ °¨¿°, ¿ä·Î °¨¿°, º¹ºÎ ºÒÆí°¨À̾ú´Ù.
À¯·´ ÆÇ±ÇÀº ÀϺ» ¿ÀÃ÷Ä«°¡ º¸À¯Çϰí ÀÖ´Ù. ¿ÀÃ÷Ä«´Â 2023³â 12¿ù 19ÀÏ ¾ÆÀÌ¿À´Ï½º¿¡ ¼±ºÒ±Ý 6500¸¸ ´Þ·¯¿¡ À¯·´ ÆÇ±ÇÀ» È®º¸ÇÑ ¹Ù ÀÖ´Ù.
´ëÇ¥ÀûÀÎ °æÀï¾à¹°Àº ±¹³»¿¡¼µµ Çã°¡¸¦ ¹ÞÀº ´ÙÄÉ´ÙÀÇ Å¹ÀÚÀÌ·Î, CSL º£¸µ º£¸®³ÊÆ®, ÀÌ¿Ü ÇØ°¡¸£´Ù(Haegarda) µîÀÌ ÀÖ´Ù.
À¯Àü¼º Ç÷°üºÎÁ¾ HAE´Â C1 ¿¡½ºÅ×¶óÁ¦ ¾ïÁ¦Á¦ÀÇ °áÇÌ ¶Ç´Â ±â´É ÀÌ»óÀ¸·Î ¼Õ, ¹ß, º¹ºÎ, ¾ó±¼, ÈĵΠµî Àü½Å¿¡ ¿¹Ãø ºÒ°¡´ÉÇÏ°í ¹Ýº¹ÀûÀÎ ºÎÁ¾ÀÌ »ý±â´Â Èñ±Í À¯ÀüÁúȯÀÌ´Ù. ÈĵΠºÎÁ¾Àº ±âµµ Æó¼â·Î »ý¸íÀ» À§ÇùÇÒ ¼ö ÀÖ¾î ¿¹¹æ°ú ½Å¼ÓÇÑ Ã³Ä¡°¡ Áß¿äÇÏ´Ù.
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